此外,苯**尿症、戈謝病、亨廷頓舞蹈症等都屬於罕見病,目前皆缺乏有效的治療方法。
15歲男孩患罕見病“木頭人”渴望幫助。
經***301醫院、*協和醫院檢查確診小爍涵患了一種罕見病叫戈謝病,體內缺失葡萄糖腦苷脂酶。
“土豆啊,你都長芽了,我咋還不長牙?”瀋陽一5歲男孩得了一種罕見病,他不長牙,也不出汗。
對賽諾菲來說，這可能預示着麻煩，賽諾菲正要仰仗健讚的經驗以獲得蛋白治療*物並進入罕見病*物市場。
在罕見病防治專家口中,戈謝病被反覆提及,因爲它是目前有明確治療方法和治療效果的罕見病種中治療費用最貴的一種。
例如戈謝病,是爲數不多的存在有效治療*物的罕見病。
